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Question écrite n° 5-3682

de Marleen Temmerman (sp.a) du 16 novembre 2011

à la vice-première ministre et ministre des Affaires sociales et de la Santé publique, chargée de l'Intégration sociale

La préparation de "thérapies innovantes" à partir de cellules et de tissus d'origine humaine en hôpital

génie génétique
recherche médicale
thérapeutique
médicament
Agence fédérale des médicaments et des produits de santé

Chronologie

16/11/2011 Envoi question
7/12/2011 Dossier clôturé

Requalification de : demande d'explications 5-1277

Question n° 5-3682 du 16 novembre 2011 : (Question posée en néerlandais)

Les thérapies innovantes sont de nouvelles techniques utilisant des cellules et des tissus; elles comprennent le génie tissulaire, la thérapie cellulaire somatique et la thérapie génique.

Elles sont encadrées à l'échelon européen, en particulier par le règlement 1394/2007 du 13 novembre 2007.

Les médicaments de thérapie innovante (MTI) sont considérés comme des médicaments. Cela signifie qu'ils doivent satisfaire non seulement à l'ensemble des prescriptions légales et réglementaires fixées par la loi sur le matériel corporel humain - en ce qui concerne le prélèvement, l'obtention et la traçabilité - mais aussi à tous les critères de production prévus par la législation sur les médicaments.

Ces techniques sont essentiellement vues comme des médicaments, et leur production et leur distribution doivent ainsi répondre à toutes les conditions légales et réglementaires relatives aux médicaments. Les thérapies innovantes sont soumis à une procédure centralisée d'autorisation, l'Agence européenne des médicaments évaluant scientifiquement la qualité, la sécurité et l'efficacité du produit.

À la demande de plusieurs États membres, dont la Belgique, qui connaissent une activité hospitalière de préparation de thérapies innovantes, on a prévu à l'article 28 du Règlement 1394/2007 une dérogation importante à la réglementation visée.

Ledit article exclut en effet du champ d'application de la Directive 2001/83 les produits de thérapie innovante préparés de façon ponctuelle, à l’intention d’un malade déterminé, selon des normes de qualité spécifiques, sous la responsabilité professionnelle exclusive d’un titulaire d'une profession médicale.

La procédure européenne centralisée d'agrément s'applique, mais aussi une autorisation nationale de fabrication de ces produits.

Selon l'article 28 du Règlement, les exigences nationales de traçabilité et de pharmacovigilance, ainsi que les normes de qualité doivent être « équivalentes » à celles prévues pour les médicaments, quoiqu'il ait été expressément prévu que la réglementation européenne ne s'applique pas.

On peut en déduire qu'il incombe aux autorités nationales d'édicter leurs propres réglementations tendant à assurer une protection suffisante et équivalente, sans pour autant déclarer la réglementation pharmaceutique générale applicable aux thérapies innovantes.

Certains hôpitaux, principalement universitaires, développent une activité intense dans le domaine des thérapies innovantes. Il peut s'agir d'immunothérapie utilisant des cellules souches dendritiques, de reconstruction osseuse ou cartilagineuse au départ de cellules souches, etc. Cette activité est essentielle, tant à des fins de recherche scientifique que pour donner accès à certaines thérapies non ou peu produites par l'industrie pharmaceutique.

Il me revient que l'administration compétente, l'AFMPS, n'a encore rien communiqué et que lors des inspections de banques de matériel corporel humain, on ne fournit pas d'informations claires sur les conditions de qualité, de traçabilité et autres qui s'appliquent aux thérapies innovantes.

Une insécurité juridique est née dès lors que les hôpitaux concernés ont investi des moyens importants en vue de répondre aux de normes de qualité fixées par l'arrêté royal du 28 septembre 2009. Il est en effet clair que, pour cette activité qui, par définition, ne s'adresse qu'à un nombre restreint de patients, les hôpitaux ne peuvent satisfaire à toutes les dispositions qui s'appliquent à l'industrie pharmaceutique.

Il va sans dire qu'une telle situation peut s'avérer rapidement néfaste pour la recherche scientifique comme pour l'accessibilité des soins dans ce domaine.

Un second problème particulier se pose en matière de thérapies innovantes lorsqu'elles sont mises en œuvre dans le cadre d'une étude clinique. Selon la réglementation, le MTI doit être considéré comme médicament expérimental au sens de la directive sur les essais cliniques et la loi relative aux expérimentations sur la personne humaine. Cela veut dire qu'une demande d'essai clinique (DEC) doit être déposée et que le produit doit être préparé conformément aux bonnes pratiques de fabrication sous la supervision d'un pharmacien.

J'aimerais donc apprendre de la ministre :

1. Quelles conditions s'appliquent et s'appliqueront-elles aux thérapies innovantes préparées en hôpital, conformément à l'article 28 du Règlement 1394/2007 ? Quels sont les produits à base de matériel corporel humain tombant sous l'appellation MTI ?

2. Prépare-t-on une réglementation à ce propos ? Dans l'affirmative, où en sont les préparatifs et quand sera-t-elle publiée au Moniteur Belge, sans parler de son entrée en vigueur ?

3. Quelles mesures la ministre prend-elle pour éviter que cette activité hospitalière ne soit mise en péril et pour en maintenir la qualité, l'efficacité et l'effectivité ?

4. Quelle est la politique d'inspection de l'AFMPS en matière de thérapies innovantes ?

5. Entre-temps, combien de dossiers de DEC ont-ils été traités ou approuvés par l'AFMPS ? L'AFMPS doit-elle vérifier les bonnes pratiques de fabrication avant le début de la recherche ? Comment s'opéreront les inspections de l'AFMPS ? Élabore-t-on un modèle d'inspection adapté aux MTI en première phase de développement, centrée sur la sécurité et la faisabilité ?