Geavanceerde therapieën zijn nieuwe technieken met cellen en weefsels, die bestaan uit weefselmanipulatie, somatische celtherapie of gentherapie.

De regelgeving bevindt zich op Europees niveau, meer bepaald in de Verordening nr. 1394/2007 van 13 november 2007.

De advanced therapeutic medicinal products worden beschouwd als geneesmiddelen. Dit betekent dat ze niet alleen moeten voldoen aan alle wettelijke en reglementaire voorschriften zoals bepaald in de wet menselijk lichaamsmateriaal - met name inzake wegneming verkrijging, en traceerbaarheid - , maar ook aan alle vereisten inzake productie zoals bepaald in de geneesmiddelenwetgeving.

In essentie, wordt voorzien dat deze technieken als geneesmiddel, waardoor in beginsel aan alle wettelijke en reglementaire voorwaarden voor het vervaardigen en het in de handel brengen van geneesmiddelen moet worden beantwoord. Deze geavanceerde therapieën worden aan de gecentraliseerde toelatingsprocedure onderworpen, waarbij het Europees Geneesmiddelenbureau een wetenschappelijke beoordeling uitvoert over de kwaliteit, de veiligheid en de werkzaamheid van het geneesmiddel.

Op vraag van enkele lidstaten, waaronder België, die ook een activiteit kennen van bereiding van geavanceerd therapieën binnen de ziekenhuizen, is in artikel 28 van Verordening 1394/2007, een belangrijke afwijking toegekend op bedoelde regelgeving.

Inderdaad, artikel 28 voorziet dat de Europese wetgeving (Richtlijn 2001/83) op de geneesmiddelen niet van toepassing is voor geavanceerde therapieën die volgens individueel medisch recept voor een op bestelling gemaakt product voor een bepaalde patiënt op niet routinematige basis volgens specifieke kwaliteitsnormen worden gebruikt onder de exclusieve professionele verantwoordelijkheid van een beoefenaar van een medisch beroep.

Er wordt voorzien dat de Europese gecentraliseerde vergunningsprocedure van toepassing is, doch wel "een nationale toestemming tot vervaardigen van deze producten".

De nationale traceerbaarheid, de vigilantie en kwaliteitsnormen, moeten, overeenkomstig de tekst van artikel 28 van deze verordening "gelijkwaardig" zijn als geldt voor geneesmiddelen, niettegenstaande uitdrukkelijk is gesteld dat Europese regelgeving over deze kwesties niet van toepassing is.

Logisch gezien, kan worden geconcludeerd dat van de nationale overheden wordt verwacht dat zij via een eigen regelgeving een voldoende, gelijkwaardige bescherming nastreven, zonder de algemene farmaceutische regelgeving op de geavanceerde therapieën van toepassing te verklaren.

In een aantal ziekenhuizen, voornamelijk de universitaire, bestaat een aanzienlijke activiteit inzake geavanceerde therapieën. Dit gaat bijvoorbeeld over immunotherapie met dentritische stamcellen, reconstructie van bot of kraakbeen met stamcellen, enz. Deze activiteit is zeer belangrijk, zowel voor het wetenschappelijk onderzoek als voor de toegankelijkheid van bepaalde therapieën die niet of onvoldoende worden bereid door de geneesmiddelenindustrie.

Het komt mij voor dat de bevoegde administratie, het FAGG nog geen enkele communicatie heeft verricht en er ook bij inspecties van de banken voor menselijk lichaamsmateriaal geen eenduidige informatie wordt verschaft over de vraag welke voorwaarden inzake kwaliteit, traceerbaarheid, enz, van toepassing zijn op de geavanceerde therapieën.

Zeker aangezien betrokken ziekenhuizen aanzienlijke middelen hebben geïnvesteerd om te voldoen aan de kwaliteitsvoorwaarden bedoeld in het koninklijk besluit van 28 september 2009, veroorzaakt deze een rechtsonzekerheid ten aanzien van deze activiteit. Het is immers duidelijk dat de ziekenhuizen voor deze activiteit die per definitie zich tot een beperkt aantal patiënten, richt, hier bovenop niet kunnen voldoen aan alle bepalingen die van toepassing zijn op de geneesmiddelenindustrie.

Het spreekt vanzelf dat deze situatie op korte termijn nefast dreigt te worden voor het wetenschappelijk onderzoek én voor een toegankelijke gezondheidszorg in dit domein.

Een tweede bijzonder probleem stelt zich met geavanceerde therapieën wanneer ze gebruikt worden in het kader van klinisch onderzoek. In het kader van de regelgeving dient het betrokken ATMP te worden beschouwd als een investigation medicinal product conform de richtlijn inzake klinische proeven en conform de wet experimenten op de menselijke persoon. Dit betekent dat er een Clinical Trial Application moet ingediend worden en dat het product volgens GMP productiestandaarden moet bereid worden onder de eindverantwoordelijkheid van een apotheker

Om deze reden zou ik graag van de Minister het volgende vernemen :

1. Welke zijn de voorwaarden die nu en in de toekomst zullen gelden voor deze geavanceerde therapieën die worden bereid in de ziekenhuizen, in toepassing van artikel 28 van Richtlijn 1394/2007 ? Welke producten op basis van menselijk lichaamsmateriaal vallen onder de ATMP kwalificatie?

2. Wordt ter zake een regelgeving voorbereid ? Zo ja, wat is de huidige stand van de voorbereidingswerken en wanneer zullen deze in het Belgisch Staatsblad worden gepubliceerd, laat staan in werking treden ?

3. Welke maatregelen neemt de Minister om ervoor te zorgen dat deze ziekenhuisactiviteit niet in het gedrang wordt gebracht en dat tegelijkertijd kwaliteit, doeltreffendheid en effectiviteit gegarandeerd blijven ?

4. Welke is het inspectiebeleid van het FAGG ten aanzien van de geavanceerde therapieën ?

5. Hoeveel CTA dossier zijn ondertussen in behandeling en/of goedgekeurd door het FAGG? Moet er voor de aanvang van de studie een voorafgaande inspectie inzake GMP door het FAGG gebeuren? Op welke wijze zullen de GMP inspecties plaatsvinden? Wordt er een aangepast inspectiemodel ontwikkelt voor ATMP in vroege fase van ontwikkeling waar het onderzoeksdoel gericht is op veiligheid en 'proof of concept'?