(Fr.): Question posée en français - (N.): Question posée en néerlandais
La maladie de Leber + est une maladie génétique qui peut se déclarer à tout moment et à n'importe quel âge.
Appelée aussi « neuropathie optique héréditaire de Leber » ou encore « atrophie optique de Leber », la maladie de Leber affecte le nerf optique.
Il s'agit d'une atrophie du nerf optique, nerf conduisant tous les nerfs de la rétine, et donc les informations, vers le cerveau. Elle commence d'abord par un œil. L'autre ne tarde pas à être lui aussi touché dans les semaines ou les mois suivants. La maladie de Leber se manifeste par l'apparition brutale et indolore d'un scotome central, c'est-à-dire d'une perte de la vision centrale, la vision sur les côtés étant, elle, conservée. La vision baisse très rapidement, passant de 10/10e à 1/20e en quelques mois pour se stabiliser ensuite. Dans certains cas, il peut exister une atteinte cardiaque ou neurologique. Depuis 1997, un test sanguin permet de diagnostiquer la maladie.
Cette maladie n'est pas connue et il n'existe aucun médicament miracle. Un médicament prometteur est actuellement à l'étude au Japon.
Le seul traitement est un « cocktail » de vitamines précis et dosé qui aide plus ou moins à stabiliser la maladie, à la ralentir. Afin d'éviter les nausées engendrées par celle-ci il est également conseillé de prendre une fois par jour du Novaban dont le coût est de 22 euros la gélule.
Existe-t-il des statistiques reprenant le nombre de personnes atteintes de cette maladie en Belgique ?
L'honorable ministre compte-t-il intervenir dans le remboursement du traitement à prendre (vitamines et Novaban) pour ralentir la progression de la maladie ?
Réponse : J'ai l'honneur de communiquer les réponses suivantes aux questions posées.
La neuropathie optique héréditaire de Leber désigne un dysfonctionnement du nerf optique, provoqué par des mutations sur l'ADN des mitochondries (plus de 15 mutations différentes ont été décrites).
La maladie est transmise par les femmes, mais tous les patients porteurs de la mutation ne développeront pas la maladie.
La maladie peut être associée à des troubles neurologiques (tremblements, neuropathie, troubles du mouvement), cardiaques (troubles du rythme) ou squelettiques.
Certaines familles associent des déficits neurologiques sévères ou déficit visuel (Leber +), mais ces cas sont isolés. Les nausées ne sont pas citées parmi la symptomatologie de la maladie (mais pourraient être un effet secondaire de la vitaminothérapie).
Actuellement, il n'existe aucun traitement efficace, ni préventif ni curatif. Les vitamines (notamment B12) n'ont pas montré d'efficacité.
1. En Belgique il n'existe pas de statistiques concernant cette maladie. La prévalence est estimée à environ 1/50 000 (source : Orphanet).
2. Les vitamines ne sont pas remboursées en Belgique.
La spécialité pharmaceutique Novaban est admise au chapitre IV de la liste des spécialités remboursables. Ce qui veut dire que le remboursement est limité à des conditions particulières et qu'une autorisation préalable du médecin conseil est indispensable.
La spécialité Novaban ne fait l'objet d'un remboursement que s'il est démontré qu'elle a été utilisée pour la prévention et le traitement des nausées post-chimio- ou radiothérapie, ou postopératoires (cf. chapitre IV, §§ 108 et 196). Ceci correspond aux indications reprises dans la notice scientifique.
Il existe des alternatives de traitement contre les nausées.
Vu qu'il n'y a aucune évidence de l'efficacité de l'un ou l'autre médicament, il n'est actuellement pas possible d'octroyer un remboursement.