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Question écrite n° 7-382

de Véronique Durenne (MR) du 4 mars 2020

à la ministre des Affaires sociales et de la Santé publique, et de l'Asile et la Migration

Maladies rares - Recommandations de RaDiOrg (Rare Disease Organisation) - Initiatives - Plan belge pour les maladies rares - Projets - Mise en œuvre

politique de la santé
maladie orpheline

Chronologie

4/3/2020Envoi question (Fin du délai de réponse: 2/4/2020)
16/6/2020Réponse

Question n° 7-382 du 4 mars 2020 : (Question posée en français)

Dans le cadre de la Journée internationale des maladies rares qui eut lieu le 29 février 2020, RaDiOrg (Rare Disease Organisation), l'association coupole belge pour les personnes atteintes d'une maladie rare, a formulé plusieurs propositions politiques pour une meilleure organisation et la création de structures devant mener à des améliorations profitables à tous les patients atteints d'une maladie rare.

Aujourd'hui en Belgique, quelques cinq cent mille personnes sont atteintes d'une maladie rare, soit 5 % de la population; 75 % des patients sont des enfants et dans trois cas sur dix, ceux ci décèdent avant l'âge de cinq ans. La plupart du temps, aucun traitement ne permet de guérir ces pathologies. Et lorsqu'ils existent, ils sont bien souvent hors de prix.

Au delà de la maladie et de ses difficultés liées aux symptômes, les personnes atteintes d'une maladie rare sont également victimes d'un manque d'accès aux soins de santé.

C'est dans ce cadre que l'association RaDiOrg adresse plusieurs recommandations au gouvernement fédéral afin de réorienter la politique de santé et concrétiser des projets actés dans le Plan belge pour les maladies rares établi en 2013, mais qui n'ont toujours pas abouti. C'est notamment le cas des centres d'expertises toujours inexistants en Belgique. Ces centres agréés permettraient de coordonner les compétences et expertises des médecins pratiquant dans les sept hôpitaux belges traitant les maladies rares afin d'améliorer la prise en charge des patients. Outre le traitement, RaDiOrg estime également que ces centres doivent avoir un rôle à jouer en matière de lutte contre les maladies rares, comme c'est le cas aux Pays Bas ou en Allemagne.

RaDiOrg demande aussi une meilleure information, de qualité, et la désignation de traject managers. Le rôle de ces interlocuteurs serait d'orienter les malades vers la structure la plus adéquate et de les guider dans les démarches administratives. En moyenne, le patient n'obtient un diagnostic correct qu'après quatre ans et demi.

Enfin, RaDiOrg propose également d'élargir le dépistage néonatal à un plus grand nombre d'affections pour obtenir plus rapidement un diagnostic et éviter ainsi des dommages irréversibles. Actuellement, seules les maladies pour lesquelles un traitement existe sont "screenées", selon l'association. Élargir le panel aurait donc un impact positif sur la prise en charge.

Au niveau des Régions, le Plan belge pour les maladies rares ayant pris du retard, il apparait parfois compliqué pour celles ci de mener à bien leurs missions d'information et de sensibilisation. D'où l'intérêt partagé des entités fédérées de voir enfin se concrétiser les projets portés par ce plan.

1) L'honorable ministre a t elle pris connaissance de ces recommandations? Quel regarde porte t elle sur celles ci?

2) A t elle déjà pu rencontrer les responsables de RaDiOrg?

3) Malgré les affaires courantes, compte t elle prendre des initiatives allant dans le sens de ces recommandations?

4) Comment se fait il que des projets du Plan belge pour les maladies rares adoptés en 2013 n'aient toujours pas aboutis?

Réponse reçue le 16 juin 2020 :

Les recommandations de RaDiOrg ont retenu mon attention. Le point de vue des associations de patients a une grande importance dans la formulation et la mise en œuvre des actions en matière de santé et donc également dans le cadre des maladies rares. Le point de vue des associations apporte une valeur ajoutée au travail des autorités, car il permet de comprendre si les actions mises en place apportent un véritable bénéfice aux patients et il permet donc aux autorités d’avancer dans leur travail. Mes services ont des contacts réguliers avec l’association RadiOrg, qui bénéficie par ailleurs d’une subvention de l’autorité fédérale pour ses activités.

Tout d’abord, il convient de préciser que la plupart des actions du Plan maladies rares ont été mises en œuvre:

Dans le cadre de l’accès au diagnostic, le financement de tests génétiques à l’étranger est mis en place via une convention de l’Institut national d’assurance maladie-invalidité (INAMI) avec les centres de génétique.

Pour l’optimisation des soins, des normes d’agrément ont été élaborées pour les fonctions et les réseaux de maladies rares (arrêté royal du 25 avril 2014, publié au Moniteur belge du 8 août 2014) et des centres de référence pour l’hémophilie ont été créés. Entretemps, les entités fédérées ont agréé sept hôpitaux pour la fonction maladies rares et les soins sont en outre organisés en réseaux par groupes de maladies rares, afin qu’un échange d’expertise puisse avoir lieu et que le patient se voie offrir les meilleures possibilités de diagnostic et de traitement. L’autorité fédérale a prévu un montant d’un million d’euros par an pour les hôpitaux avec une fonction maladies rares agréée pour la poursuite de l’opérationnalisation de la fonction maladies rares.

Dans le cadre de la gestion de l’information sur les maladies rares, un registre central des maladies rares a été créé et est maintenant progressivement développé.

Pour les maladies rares, en raison de la fragmentation des connaissances et du nombre limité de patients, la coopération au niveau européen reste cruciale. Les réseaux de référence européens, lancés en 2017, au sein desquels collaborent plus de neuf cents services de soins de santé spécialisés, apporteront certainement une nouvelle valeur ajoutée. En Belgique, soixante-huit équipes d’experts de dix hôpitaux participent aux réseaux européens de référence.

Nous avons également conclu un accord avec le Grand-Duché de Luxembourg, les Pays-Bas, l’Autriche et l’Irlande sur les médicaments orphelins. En négociant avec l’industrie pharmaceutique dans quatre pays, nous pouvons mieux contrôler le prix des médicaments orphelins.

Afin de pouvoir fournir les meilleurs soins possibles aux patients souffrant de maladies rares, il sera important de continuer à se concentrer sur l’organisation des soins dans des fonctions et des réseaux au niveau national et sur la coopération dans le cadre des réseaux de référence européens, ainsi que sur le développement du registre central des maladies rares et sur la coopération internationale pour les médicaments orphelins.

RadiOrg demande également des «traject managers» qui soutiennent la trajectoire de soins des personnes atteintes de maladies rares. Cet aspect sera repris dans la convention type pour le financement des centres de référence des maladies rares qui est actuellement en cours de développement au sein de l’INAMI, entre autres pour l’atrophie systémique multiple (MSA, une maladie neurodégénérative rare), pour l’immunodéficience primaire et pour la fibrose pulmonaire idiopathique. Avec le Collège des médecins directeurs de l’INAMI, nous travaillons également à la mise en place de trajets-types pour les patients, afin d’offrir aux différents patients un parcours clair qui puisse leur permettre, entre autres, d’accéder plus rapidement à un diagnostic.

En ce qui concerne le dépistage néonatal, il faut en souligner l’importance car une détection précoce permet d’orienter immédiatement les patients vers les options de soins les plus appropriées. Les entités fédérées sont responsables de ce dépistage, mais le dépistage des nouveaux-nés fait l’objet d’une concertation entre le gouvernement fédéral et les entités fédérées au sein de la Conférence interministérielle (CIM) de la Santé publique. Fin 2018, la CIM a pris la décision d’inclure le dépistage de la mucoviscidose dans les programmes de dépistage néonatal.

En conclusion, beaucoup d’initiatives en développement sont en ligne avec les recommandations de RadiOrg, et pourront être poursuivies ou développées davantage aussi dans la période d’affaires courantes.